La muerte neuronal provocada por enfermedades como la
esclerosis o la demencia a menudo está escrita en los genes en forma de
mutación. Sin embargo, investigadores de la Universidad John Hopkins (EEUU) han
demostrado que es posible bloquear esta destrucción mediante la utilización de
células madre generadas a partir de la piel.
"Hemos usado células de pluripotencia
inducida obtenidas de la dermis de pacientes con esclerosis lateral
amiotrófica", explica Jeffrey D. Rothstein, uno de los autores del
estudio, publicado esta semana en la revista Neuron.
Según anteriores trabajos, alrededor del
40% de los pacientes con una variedad heredada de este tipo de esclerosis y al
menos el 10% de los que la desarrollan espontáneamente tienen una mutación en
el gen C9ORF72, la misma que aparece frecuentemente en personas con demencia
frontotemporal, la segunda forma más común de esta enfermedad después del
alzhéimer.
Los científicos seleccionaron dentro de un
banco de células madre las de los pacientes con el trastorno degenerativo que
además poseían esta alteración responsable de la repetición anómala de una
secuencia de ADN contenida en dicho gen y, en consecuencia, de la producción de
un exceso ARN.
A partir de estos hallazgos, los
investigadores pudieron diseñar un compuesto que actúa uniéndose como un velcro
al material genético mutado. Así evita que se produzcan series de ARN
defectuosas y permite que la célula se desarrolle adecuadamente.
"Con la tecnología iPS podemos tratar
a los pacientes que presenten una mutación concreta. Es una terapia cerebral
personalizada".
Según el investigador, este tipo de
medicamentos tan específicos se desarrollan a menudo para el cáncer, pero
"es la primera vez que se aplican en neurología". De hecho, el campo
de las enfermedades degenerativas sigue teniendo "la mayor tasa de fracaso
de todos los ensayos clínicos".
Los investigadores señalan que el próximo
paso será comenzar con los ensayos clínicos en personas y, posteriormente,
planean analizar la médula espinal de pacientes con esclerosis para encontrar
proteínas que puedan servir como indicadores del buen funcionamiento de los
fármacos.
El periódico larazon.es 2013-10-21
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